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我院“业界讲坛”第八十六讲

---药物开发中的统计思维和统计领导力

 

2021420日,现任诺华分析部门中国负责人、执行总监的刘晓妮博士为我们带来了以《药物开发中的统计思维和统计领导力》为主题的业界论坛。刘晓妮博士毕业于美国北卡罗来纳州立大学统计系并获统计学博士学位,领导诺华中国位于上海和北京的生物统计团队。近年来中国药物研发日新月异,而全球医药健康领域正在发生重大变革。这些变革带来了各种先进技术和数据科学在医药领域的应用,同时也带给了统计师巨大的机遇和挑战。在本次讲座中,刘晓妮博士给大家介绍统计在药物开发中举足轻重的作用。同时和大家探讨在当前的机遇和挑战下,怎么发展和运用统计思维和统计领导力,推动药物研发的进步。

首先,刘晓妮博士介绍了沙利度胺灾难,引出了药物研发的过程是十分复杂且失败率很高。一个药物的研发要经过三期的临床开发,为了增加药物研发的效率,统计学的思维被引入到临床试验中,确保所做的决定在基于已有数据的情况下是最优的。在一期试验中,关注的是药代动力学和药效学,并通过统计学的方式确定对试验受体的最大限制毒性。在第二期临床中,第一步是将概念性证明试验应用在病人身上,从而计算minimum differencetarget difference,通过运用一些创新性的统计方法是以尽可能小的代价完成试验;第二步是在试验结果的基础上进行剂量探索研究,计算出能达到药物效用的最小剂量和保证药物安全性的最大剂量。

在三期实验中,首要目的是为了确定有效性和安全性。其中包含了很多统计问题,刘晓妮博士列举了两个比较常见的统计问题:一个是多重检验,多重性会造成最后的估计值产生偏差,增加第一类错误等等。二是适应性设计:在实验中掺插中期分析,以核验之前的假设是否正确,若发现假设与先前不同,则对之前假设做相应的调整。另外missing data,基因分析等等都会用到统计知识应用。刘晓妮博士提到利用统计知识,主要达到两个目标,一是在收集数据后怎么应用到临床医学上;二是怎么根据病人的具体情况,给与更好治疗效果的药物,以实现精准医疗。除此以外还重点列举了机器学习在药物研发上的应用:1.选择合适的人群2.disease visualization3.结点的选择4.基础变量的分类5.subgruop analysis。其核心思想是在大数据时代,让药物开发变得有效性更高,做到精准医疗。

其次,刘博士阐述了统计领导力的含义。作为一个领导者,刘博士认为要有一个成长和合作的思维,要有足够的耐心去倾听,足够的智慧去知道什么是重点。如何理解医生或是别的部门的专业人士所传达的重要信息以及如何表达自己所想要了解的内容是十分重要的。同时还需要了解更多的关于数据科学,机器学习,药物剂量学方面的知识,并知道他们各自的优势。还要有一些硬核的技能:统计技术,学习能力,药物开发经验以及有效的沟通。

最后刘博士总结说道,一般药物开发需要很长的时间,并且一开始提供的方案与药物到最后能上市生产的十分之少,因此统计师的责任之一是寻找合适的方案或是模型来缩短这个过程的时间。还有就是如何做到精准医疗也是将来发展的方向之一,通过有效的方法找到某药物最适合的人群,达到最好的效果,以减少社会负担。

在提问环节,同学们就是否有专门的团队去处理医学方面的数据,需要人才的特质等方面展开讨论,刘博士给予同学们许多宝贵的建议,同学们收获颇丰。

 

供稿人:刘思言 荣盛 李盛茂

供图人:戴露露